Forschung Pneumologisches… Zertifiziertes… Klinische Studien Alpha-1-Antitrypsin-Man…

Alpha-1-Antitrypsin-Mangel

Bei Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATM) wird das Protein Alpha-1-Antitrypsin (AAT) durch einen genetischen Defekt nicht mehr oder in nicht ausreichender Menge gebildet. Alpha-1-Antitrypsin entsteht hauptsächlich in der Leber und wird von dort in die Blutbahn abgegeben.

Besonders in der Lunge spielt der Alpha-1-Antitrypsin eine wichtige Rolle. Fehlt Alpha-1-Antitrypsin, werden die sogennanten Proteasen nicht mehr ausreichen inaktiviert und es kommt zu einer ungehemmten und überschießenden Aktivität dieser Enzyme, wodurch das Lungengewebe zunehmend geschädigt wird.

In der Leber kann sich fehlgebildetes Alpha-1-Antitrypsin ansammeln und so zu einer Leberschädigung führen.

Klinische Studien

Bitte haben Sie Verständnis dafür, dass manche Studieninformationen nur in englischer Sprache aufgeführt sind. 

Bei Interesse sowie bei sonstigen studienspezifischen Rückfragen wenden Sie sich bitte an das Team des Pneumologischen Studienzentrums.

Sonstige Studien

Sonstige Studien dienen der Erfassung von Krankheitsverläufen unter verschiedenen Therapien, ohne auf die individuelle Therapie Einfluss zu nehmen. Sie sollen das Verständnis für bestimmte Krankheiten verbessern und zu Verbesserungen in der Diagnostik oder Therapie dieser Erkrankungen beitragen. Hiermit sollen wissenschaftliche Fragestellungen zu Risikofaktoren, Therapie und Erkrankungsverläufen beantwortet werden. Diese Studien haben keine EudraCT-Nr.

Studientitel: Paneuropäische Multi-Center-Studie zur Untersuchung des natürlichen Verlaufs von Patienten mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (EARCO-Register)

Wer ist geeignet? Patient*innen mit schwerem Alpha-1-Antitrypsin-Mangel

Wer ist nicht geeignet? Minderjährige Patient*innen 

Was wird gemacht? Dieses Projekt soll das Wissen über Patienten mit schwerem Alpha-1-Antitrypsin-Mangel vertiefen, indem klinische Informationen über Patienten mit dieser seltenen Erkrankung gesammelt werden. Zu diesem Zweck wurde eine europäische Datenbank (Register) eingerichtet, die klinische und funktionell relevante Informationen über betroffene Patienten enthält.

 Was passiert genau? Im Rahmen der Studie werden keine zusätzlichen Untersuchungen durchgeführt, die über Ihre routinemäßigen Untersuchungen hinausgehen. Wie in der klinischen Routine auch, sind Kontrolluntersuchungen in jährlichen Abständen geplant. Die im Rahmen dieser Untersuchungen erhobenen Daten werden in Form eines Registers erfasst und ausgewertet. Das Register ist das zentrale Projekt von EARCO (European Alpha-1 Research Collaboration), das eine Zusammenarbeit europäischer Ärzte mit dem Ziel des besseren Verständnisses von Alpha-1-Antitrypsinmangel darstellt. Im Rahmen des Registers soll eine Vielzahl an Informationen von Patienten mit Alpha-1-Antitrypsinmangel gesammelt werden, um dessen Eigenschaften, den Verlauf der Erkrankung und die Prognose besser verstehen zu lernen. 

Wie ist das Studienkonzept? Registerstudie, d.h. es werden pseudonymisiert gesundheitsbezogene Daten erfasst und statistisch ausgewertet

Patienteneinschluss: in Rekrutierung