Studien für Patienten mit Mukoviszidose

 

I Arzneimittelstudien

1. Offene Rollover-Studie der Phase III zur Beurteilung der Sicherheit und Wirksamkeit einer Langzeitbehandlung mit VX-661 in Kombination mit Ivacaftor bei Patienten ab 12 Jahren mit Mukoviszidose, die homozygot oder heterozygot für die F508del-CFTR-Mutation sind

Indikation: Mukoviszidose-Patienten, die die Behandlungsphase mit Studienmedikation in einer der folgenden Studien bereits abgeschlossen haben: VX14-661-106, -103, -107, 108, -109 oder -111.
Patienteneinschluss: Rekrutierend
Weitere Informationen:
ClinicalTrials.gov
Identifier: NCT02565914, weitere Studien-ID: VX14-661-110, EuDraCT: 2014-004827-29.

 

 2. CQBW276X2201

Der in dieser Studie untersuchte Wirkstoff QBW276 hemmt die Durchlässigkeit der Atemwegszellen für Natrium und kann so den Salztransport in der Lunge verbessern, wodurch möglicherweise die Auswirkungen der Lungenerkrankung bei Mukoviszidose günstig beeinflusst werden können.

QBW276 wird als feines Pulver mit Hilfe eines handlichen Inhalators eingeatmet und gelangt so gezielt an den gewünschten Wirkort. Damit soll eine gute Wirksamkeit bei möglichst wenig Nebenwirkungen in anderen Organen erreicht werden.

In dieser Studie wird das Studienmedikament QBW276 mit einem Placebo (Medikament ohne Wirkstoff) verglichen.

In der Studie gibt es drei separate Teilnehmergruppen von unterschiedlicher Dauer:

Gruppe 1:           ca. 1 Monat

Gruppe 2:           ca. 1,5 Monate

Gruppe 3:           ca. 4 Monate

Indikation: Die Teilnahme ist bei uns ausschließlich an Gruppe 3 möglich. Mukoviszidose-Patienten ab 18 Jahren können teilnehmen, wenn ihre Lungenfunktion (FEV1-Wert) besser als 40% ist und ihre gewohnte Medikation in den 4 Wochen vor Teilnahme nicht geändert wurde.

Für die Teilnahme an Gruppe 3 sollten Sie ausschließlich die CFTR Mutation dF508 aufweisen und die aktuelle Mukoviszidose Standard-Therapie (Lumacaftor + Ivacaftor) bekommen.

Patienteneinschluss: Rekrutierung noch nicht begonnen

Weitere Informationen: Novartishomepage, ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02566044, EuDraCT: 2014-004915-35

 

 

II Nicht-Interventionelle Studien

1. Messung des intestinalen Ionenstroms zur Beurteilung der Aktivierung von mutiertem CFTR bei F508del-homozygoten Mukoviszidose-Patienten im Alter von 12 und mehr Jahren unter einer Kombinationsbehandlung mit Lumacaftor + Ivacaftor (OrkambiFacts)

Multizentrische Studie des Deutschen Zentrums für Lungenforschung an den CF-Ambulanzen Hannover, Heidelberg und Gießen.

Indikation: F508del-homozygote Mukoviszidose-Patienten ab 12 Jahren, die mit einer Orkambi-Therapie (Kombinationsbehandlung von Lumacaftor mit Ivacaftor) starten wollen 

Patienteneinschluss: Rekrutierend

Weitere Informationen: ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02807415

 

2. Beobachtungsstudie zum Krankheitsverlauf bei Patienten mit Mukoviszidose nach Diagnosestellung im Neugeborenenscreening (TRACK-CF)

Gefördert durch BMBF 

Indikation: neu diagnostizierte Patienten mit Mukoviszidose 

Patienteneinschluss: Rekrutierend

 

 

3. Aufbau einer Bio- und DNA-Bank mit Register bei Patienten mit Mukoviszidose

Indikation: Mukoviszidose (keine Altersbeschränkung)

Patienteneinschluss: Rekrutierend